Учёные из США и Европы представили результаты третьей фазы клинических испытаний генной терапии гемофилии B. Пятилетний мониторинг показал, что однократное введение препарата обеспечивает длительную экспрессию фактора IX и снижает частоту кровотечений на 63% по сравнению с традиционным лечением. Работа опубликована в The New England Journal of Medicine .
Гемофилия B — наследственное заболевание, связанное с дефицитом фактора IX и обычно поражающее мужчин. Тяжёлые формы сопровождаются частыми кровотечениями, появлением гематом и повреждением суставов. Стандартная терапия требует регулярных инъекций, при этом её действие нестабильно.
Генная терапия предлагает длительный эффект после однократного введения. С 2022 года появилось несколько подобных препаратов, но они требовали расширенного наблюдения пациентов.
В исследовании HOPE-B участвовали 54 мужчины в среднем возрасте 42 лет. После подготовительного периода они получили препарат этранакоген дезапарвовек, созданный на основе вирусного вектора AAV5 и кодирующий активный вариант фактора IX Padua. Пятьдесят участников дошли до финала наблюдений; причины выхода остальных из исследования не были связаны с лечением.
До терапии среднее число кровотечений составляло 4,16 эпизода в год. Через пять лет этот показатель снизился до 1,52, а внутрисуставные кровотечения уменьшились на 85%. Уровень фактора IX поддерживался на стабильных значениях — около 36 международных единиц на децилитр. Потребность в дополнительном факторе IX практически исчезла. Наличие антител к AAV5 не снижало эффективность препарата, а серьёзных побочных эффектов не отмечено.
Исследование подтверждает, что этранакоген дезапарвовек обеспечивает длительное действие и устойчивое снижение риска кровотечений у пациентов с гемофилией B.
Рекомендуем также:
